FDA zatwierdza Fesilty do leczenia wrodzonego niedoboru fibrynogenu

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nowy koncentrat fibrynogenu ludzkiego, noszący nazwę Fesilty (fibrinogen, human-chmt), do leczenia ostrych epizodów krwawienia u dzieci i dorosłych z wrodzonym niedoborem fibrynogenu – rzadkim schorzeniem genetycznym wpływającym na krzepliwość krwi, w tym w hipo- i afibrynogenemii.

CFD to rzadka choroba genetyczna obecna od urodzenia, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości fibrynogenu – kluczowego białka osocza niezbędnego do tworzenia skrzepów i zatrzymywania krwawienia. Brak fibrynogenu prowadzi do skłonności do krwawień, szczególnie w sytuacjach nagłych lub podczas urazów.

Dotychczasowe opcje leczenia obejmowały m.in. świeżo rozmrożone osocze i krioprecypitat, które zawierają wiele dodatkowych białek i wymagają podawania dużych objętości. Fesilty natomiast to wysoko oczyszczony koncentrat fibrynogenu, który działa bezpośrednio na brakujący czynnik, co ułatwia kontrolę krwawienia i redukuje objętość infuzji. FDA zatwierdziła Fesilty 16 grudnia 2025, a produkt został oficjalnie ogłoszony 19 grudnia 2025. Decyzja opierała się na wynikach badań klinicznych (m.in. fazy I/III), które wykazały, że Fesilty jest skuteczny w leczeniu ostrych krwawień u pacjentów z CFD. Podczas badań zaobserwowano kilka działań niepożądanych, m.in.: zakrzepy (np. zakrzepica żyły wrotnej lub głębokich żył),, reakcje nadwrażliwości,, ból kończyn, bóle kręgosłupa, gorączkę, zwiększone wartości D-dimerów, ból głowy i wymioty.

Grifols, producent leku, planuje rozpocząć komercyjną dystrybucję Fesilty w USA w pierwszej połowie 2026 r.. Lek był wcześniej zatwierdzony w Niemczech (listopad 2025) i kolejne zgłoszenia w innych krajach europejskich są spodziewane w 2026 r.

Źródla: A. Brooks, FDA Approves Fibrinogen, Human-chmt (Fesilty) for Congenital Fibrinogen Deficiency, HCP live https://www.hcplive.com/view/fda-approves-fibrinogen-human-chmt-fesilty-congenital-fibrinogen-deficiency  [dostęp: 8.01.2026].