Nowa potencjalna terapia celowana dla dzieci z nowotworami mózgu

Naukowcy z Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center, wraz z międzynarodowymi partnerami klinicznymi, przeprowadzili pierwsze w historii badanie kliniczne z użyciem terapii celowanej — avapritinibu — u dzieci i młodych pacjentów z wysokozłośliwym glejakiem. Stwierdzili oni, że avapritinib, czyli lek, który został już zatwierdzony przez FDA do stosowania w leczeniu niektórych nowotworów u dorosłych, był bezpieczny i na ogół dobrze tolerowany i spowodował widoczne zmniejszenie guza w badaniach obrazowych mózgu, a także poprawę stanu klinicznego u 3 z 7 pacjentów.

Avapritinib to mała cząsteczka przenikająca do mózgu, która blokuje receptor PDGFRA, czyli białko nadaktywne w niektórych wysokozłośliwych glejakach pediatrycznych, co powoduje niekontrolowany wzrost komórek nowotworowych. Ten wstępny kliniczny sygnał działania avapritinibu daje nadzieję na nową, ukierunkowaną terapię, szczególnie u pacjentów z PDGFRA-alterowanymi guzami. Zwłaszcza, że pediatryczne glejaki wysokiego stopnia złośliwości są obecnie nieuleczalne, z medianą przeżycia poniżej 18 miesięcy od rozpoznania.

Zespół zamierza przeprowadzić większe badanie kliniczne u pacjentów z nowo rozpoznanymi glejakami z mutacją PDGFRA, aby ocenić skuteczność avapritinibu w szerszej populacji. Badacze będą także analizować, które zmiany genetyczne w guzach mogą przewidywać odpowiedź na leczenie, oraz rozwijać terapie łączone z innymi lekami, by maksymalizować efekt i zapobiegać oporności. Badanie dostarcza pierwszych klinicznych dowodów, że avapritinib — lek celowany, który przenika do mózgu — może być obiecującą terapią dla dzieci z określonymi wysokozłośliwymi glejakami. Wyniki są wstępne, ale stanowią podstawę do kolejnych badań klinicznych, które mogą doprowadzić do nowych opcji leczenia tych bardzo trudnych przypadków.

Źródło: Potential targeted therapy for pediatric brain cancer identified by Dana-Farber/Boston Children's team, Dana-Farber Cancer Institute, https://www.dana-farber.org/newsroom/news-releases/2025/potential-targeted-therapy-for-pediatric-brain-cancer-identified-by-dana-farberboston-childrens-team [dostęp: 8.01.2026].