Nowy lek na zaawansowane PPGL

Belzutifan, nowy inhibitor HIF-2α, znacznie kurczy rzadkie nowotwory neuroendokrynne —szczególnie pheochromocytoma i paraganglioma — oraz poprawia objawy bez konieczności interwencji chirurgicznej. Niedawno został zatwierdzony przez FDA i zaprezentowany na European Society for Medical Oncology (ESMO) 2025.

Naukowcy z Endocrine Neoplasia and Hormonal Disorders opracowali nowy lek belzutifan, Badając rzadkie nowotwory neuroendokrynne — pheochromocytoma i paraganglioma (PPGL), które rozwijają się w nadnerczach lub w pobliżu nich i są trudne w leczeniu w stadium zaawansowanym. HIF-2α, białko regulujące odpowiedź na poziom tlenu w komórkach, często jest nadmiernie aktywne w tych guzach i wspiera ich wzrost.

W II fazie badania wzięły udział 72 osoby z zaawansowanym, niemożliwym do usunięcia lub przerzutującym PPGL, które wyczerpały standardowe opcje leczenia. 26% pacjentów osiągnęło obiektywną odpowiedź na leczenie, czyli potwierdzone zmniejszenie guzów. Efekt terapeutyczny utrzymywał się średnio ponad 20 miesięcy, co świadczy o trwałej korzyści klinicznej u reagujących chorych. U ~1/3 pacjentów (32%) możliwe było zmniejszenie dawek leków na nadciśnienie o połowę na co najmniej 6 miesięcy, co sugeruje redukcję hormonalnej aktywności guzów (PPGL często powodują nadmierne wydzielanie hormonów podnoszących ciśnienie).

Belzutifan znacząco zmniejsza guzy i łagodzi objawy u pacjentów, dla których dotychczasowe terapie zawiodły. Lek charakteryzuje się znośnym profilem bezpieczeństwa, co jest istotne przy chorobach przewlekłych i rzadkich. W maju 2025 r. FDA zatwierdziła belzutifan jako pierwszą i jedyną doustną terapię dla osób powyżej 12 lat z zaawansowanym, nieoperacyjnym lub przerzutującym PPGL, co czyni go nowym standardem opieki w tej populacji. Belzutifan, celując w białko HIF-2α, oferuje przełomową opcję terapeutyczną dla pacjentów z rzadkimi guzami neuroendokrynnymi: zarówno zmniejsza objętość nowotworów, jak i poprawia nasilenie objawów hormonalnych, a jego działanie jest trwałe i dobrze tolerowane.

Źródło: ESMO 2025: Trial results show belzutifan shrinks rare neuroendocrine tumours and improves symptoms, ecancer, ESMO 2025: Trial results show belzutifan shrinks rare neuroendocrine tumours and improves symptoms - ecancer [dostęp: 9.01.2026].